כמדי שנה, חברי ועדת סל התרופות נדרשים לקבל החלטות בנוגע למחלות שהתרופות להן יזכו לסבסוד. השנה, בעיצומם של הדיונים, חברי הוועדה יידרשו לדון בין השאר בתרופות לשלוש מחלות נדירות, ולהחליט אם ב-2020 הן יוכנסו לשירותי הבריאות. המחלות הללו תוקפות אחוזים בודדים מהאוכלוסייה, אך הן מתבטאות בקשיים בריאותיים חריפים שאינם מאפשרים אורח חיים תקין ללא טיפול ראוי - שעלותו, במימון פרטי, גבוהה ביותר.
כמדי שנה, גם בדיוני הסל ל-2020, עולות תהיות בנוגע לתועלת התרופות ועלותן, אך בין היתר גם לתרומתן לאוכלוסייה: האם טיפול בעבור עשרות אנשים, שאומנם מחלתם קשה, עולה בערכו על תרופה שתשפר את איכות חייהם של אלפים? כך או כך, החלטתם של חברי וחברות הוועדה, שנסמכת על יריעה רחבה של דעות מקצועיות, כלכליות וחברתיות, לעולם לא מתקבלת בלב שלם. עם זאת, אין הדבר מוריד מכובד אחריות ההחלטות שקיבלו, ובדיונים עצמם נשמעו מפי כמה מהם חרטות ותהיות לגבי תרופות וטיפולים שהוחלט לא להכניס אותם לסל, והאם זה היה הדבר הנכון לעשות בדיעבד.
עוד בוואלה!
את התרופות מדרגים חברי הוועדה בשיטה מסורתית. הציון הגבוה ביותר שמעביר טיפול לשלב הדיונים הבא - שנוגע לעלותו - הוא A10. מדובר בדירוג נדיר ביותר. אחריו באים A9 ו-A8-9 שגם הם מספיקים על מנת להגיע לסבב הבא. דירוגים A8, B7, B6 ו-C5 מוציאים את התרופות שסווגו תחתם מהדיונים, אך בידי חברות התרופות לשנות את מחירן בהתאם לתרופות דומות בשוק - ובכך להכניסן לסל. כמו כן, בתום שלב הדירוגים, חברות התרופות והחולים יכולים לערער על מיקומן - ולהעביר אותן לשלב הדיונים הכלכליים. שם, נבחנת יעילות התרופות ונפוצות המחלות ביחס למחיר. שלב זה צפוי להתחיל בתחילת החודש.
תקציב סל התרופות לשנה זו עומד כעת על חצי מיליארד שקלים בלבד, וזאת חרף הצהרותיו של סגן שר הבריאות יעקב ליצמן כי ירחיב את הכיסוי ל-700 מיליון. אולם, בשלב זה כלל לא ניתן לדעת מתי יתקבלו ההחלטות על הסל, שכן התקציב לשנת 2020 לא נקבע בעקבות הקיפאון הפוליטי. כך, סכום התקציב נותר מעורפל וחברי הוועדה לא יוכלו לקבל את החלטותיהם הסופיות עד שיתבהר, וזאת בתקווה כי הסכום לא יירד מתחת ל-500 מיליון שקלים.
מחלת השינה שלא מאפשרת לחולים לצאת מהשגחה
רק כמה עשרות חולים בישראל סובלים מנרקולפסיה, אולם 60% מהם מתמודדים עם מצבים קשים של המחלה. החולים הללו ישנים בממוצע כ-18 שעות במהלך היממה. במצב הקשה הם חווים איבוד פתאומי של טונוס השרירים בגוף - מצב הנקרא קטפלקסיה. הרוב הגדול של ההתקפים מתרחש ברגעים של עצב עמוק או התרגשות. כך, החולים נמצאים בסכנת חיים יומיומית ולא מסוגלים לנהל חיי שגרה, ולמעשה חייבים להיות תחת השגחה תמידית. התקפי השינה במהלך היום מחייבים אותם למעשה לישון בכל מקום שבו הם נמצאים.
באחרונה אישר מנהל התרופות והמזון האמריקני, ה-FDA, תרופה בשם ואקיקס. השנה הטיפול מתמודד לראשונה בדיוני סל התרופות, וזכה לדירוג A8\9 - וימשיך לשלב הדירוגים הבא. אבשלום, בן 38 שסובל מהמחלה, הסביר על הקושי, ועל חשיבות הטיפול. "אני בן 38, נשוי עם ילדה בת ארבע. המחלה הופיעה אצלי לראשונה בתקופת התיכון. בצבא - למרות שהייתי חייל טוב - הייתי נרדם על השולחנות מספר פעמים ביום. כמובן, זה לא התקבל על ידי מפקדיי, שהורו לי לעשות בדיקות. נשלחתי לנוירולוג שהפנה אותי למעבדת שינה. במעבדה אובחנה הנרקולפסיה, ובהמשך רשמו לי טיפול תרופתי. בתחילה לא רציתי לקחת תרופות. סירבתי להאמין שיש בעיה. יום אחד אמרתי לעצמי שאין לי מה להפסיד וניסיתי. לא הרגשתי שינוי. לאחר שבוע, פתאום קלטתי שעברתי יום שלם ללא התקף שינה. לא האמנתי. הפסקתי את הכדורים ואז חזרו ההתקפים. זה היה הרגע בו קלטתי שבאמצעות טיפול אינני חייב לסבול את התקפי השינה הללו, שאני לא חייב לחיות ככה. מאז ועד היום אני לוקח טיפול תרופתי שמטרתו הורדת התקפי השינה עד כמה שיותר - מצב הקרוי איזון".
"הטיפול התרופתי שינה את חיי. למעשה הטיפול מאפשר לי לחיות את חיי. אפילו את לימודי התואר שלי במתמטיקה לא יכולתי להשלים במצבי, ללא טיפול. בין הכדורים שקיבלתי היו ריטלין, אדרל, פרוביג'יל ואטנט. הבעיה הינה שהגוף מסתגל לטיפול התרופתי, ולאחר תקופה, רוב הטיפולים מאבדים מיעילותם ואז אני נדרש להגדיל מינונים ולעיתים לשנות טיפול", הסביר.
אבשלום הבהיר כי התקפי השינה הם לא התקפי עייפות. "כשאתה עייף, אפשר פשוט להתיז מים על הפנים ולהתעורר פחות או יותר. בהתקף שינה, שום דבר לא עוזר ולא מעיר; לא מים, לא רעש ולא תנועה. פעם אף נרדמתי בעמידה באוטובוס ובעקבות זה נפלתי. ועדיין, יש לי מזל. ישנם אנשים שסובלים מנרקולפסיה ברמה כזאת שבה ההתקף מגיע תוך שניות. אצלי, מרגע שאני מרגיש בהתקף שינה - הרגשה של עייפות מלאכותית חזקה מאוד - יש לי כחמש דקות לכל היותר למצוא מיטה".
"נסיעות באוטובוס וברכבת הן סיוט", שיתף. "בתקופת לימודיי באוניברסיטת תל אביב, גרתי ברחובות. למרות שישנה רכבת שמגיעה תוך חצי שעה ישירות מרחובות לאוניברסיטה, העדפתי את האוטובוס. התחנה האחרונה של האוטובוס הייתה באוניברסיטה עצמה, ככה שלא פעם, אם נרדמתי, העיר אותי הנהג בתחנה האחרונה, בסוף הנסיעה. ברכבת לעומת זאת, יכולתי למצוא עצמי בעיר אחרת".
"בזמן התקף אי אפשר להעיר אותי. הביטוי 'נרדם' נורא מתעתע. זה לא כמו אצל אדם רגיל. הדרך היחידה לעבור התקף היא פשוט לישון. התקף יכול להיות מספר דקות או שעות. בסיום ההתקף, מתעוררים רעננים כאילו אחרי שנת לילה. גם השינה של נרקולפטים היא שונה. אנו נכנסים לשלב השינה העמוק ביותר, תוך דקות. זאת בניגוד לשינה רגילה, בה החלומות מתחילים לאחר כשעה וחצי. כיום אין תרופה לנרקולפסיה וההתמקדות היא בטיפול תרופתי שמוריד את תדירות ההתקפים, אך אין דרך למנוע אותם לחלוטין".
עוד סיפר אבשלום כי "נרקולפסיה משבשת את החיים בצורות רבות. לפני מספר שנים הייתי מתכנת, עבדתי וניסיתי לבנות את חיי. התקפי השינה מתרחשים יותר בזמן פעילות מונוטונית, כגון עבודה מול מחשב, צפייה בטלוויזיה וקריאה. בעקבות הסתגלות הגוף לטיפול הנוכחי שאני מקבל, גם פעילויות אלה הופכות לקשות עבורי".
"לאחרונה נודע לי מהנוירולוג שלי על התרופה החדשה שהגיעה לארץ. למרות שבסבירות גבוהה מאוד הגוף שלי יתרגל לבסוף גם לטיפול זה, אני אופטימי ומקווה שהתרופה החדשה תחזיר אותי לאיזון. לחיות עם מחלה כמו נרקולפסיה זה לחיות עם מוגבלות. זו נכות רק שכאן, הטיפול התרופתי הוא כיסא הגלגלים. טיפול מאזן משנה חיים, יותר נכון מאפשר חיים. הטיפול האחרון אפשר לי לחיות באיזון שש שנים. גם הטיפול החדש יכול, וכולי תקווה שהוא אף יהיה. גם אם זה יהיה למספר שנים, זה ייתן לי אופק, אוכל לעזור לאשתי, לעבוד ולפרנס את משפחתי, ולהיות אבא - מוגבל פחות - לילדתי".
התרופה היקרה למחלת העיניים הנדירה
בשנים האחרונות תפס הטיפול הגנטי תאוצה, לאור ההתקדמות בקידוד הגנים האנושיים לצד התפתחות טכנולוגיה בטוחה להחדרת גנים בריאים לגוף לטובת ריפויו על גבי וירוסים, כנשאים. טכנולוגיה זו אפשרה את פיתוח הטיפול בהנדסה גנטית הראשון מסוגו בעולם למחלת עיניים גנטית חשוכת מרפא בשם רטיניטיס פיגמנטוזה - RP, המתפרצת ביחס של אדם אחד מתוך 4,000 איש בישראל בעשור הראשון לחייו. המחלה מתפתחת עד לעיוורון מלא בעשור השני והשלישי, בעקבות ניוון הרשתית.
בזכות טכנולוגיה החדשה, בשם לוקסטורנה, באמצעות זריקה אחת חד פעמית ניתן להחדיר לעין גן תקין שמשפר את הראיה, באופן יחסי, ואף עוצר את ניוון הרשתית ומונע עיוורון. במהלך הדיונים הנוכחיים, זכתה התרופה לדירוג A9, ולמעשה עברה לשלב הדיונים הבא. הטיפול אושר על ידי ה-FDA, ועד כה ניתן לכמה עשרות אנשים בעולם, מרביתם בארה"ב, עם תוצאות מרשימות בשיפור תפקודי הראיה. בישראל בוצע לראשונה הטיפול בגבר בשנות העשרים לחייו לפני כחודשיים, ובחודש שעבר עבר את הטיפול נער בן 11.
יוסי סעידוב, מייסד ארגון חולי ה-RP בישראל, הסביר על נדירות המחלה, שלא רבים יודעים על קיומה - וגם החולים עצמם לפעמים אינם מודעים להשלכותיה. "הקמתי התארגנות של חולי רטיניטיס פיגמנטוזה בשם 'לראות רחוק'. המטרה שלנו היא ליצור קהילת חולים, להעניק להם ידע ולהנגיש להם את המידע. לוקסטורנה הוא טיפול שמתאים לגן מסוים אחד, מתוך כ-200 גנים שגורמים למחלה, והוא מתאים לצעירים עד גיל 30. זאת אומרת שמתוך 4,000 חולים, התרופה הזו מתאימה לעשרה אנשים בלבד. זו תרופה גנטית, ממש מדע בדיוני".
"רטיניטיס פיגמנטוזה היא מחלת עיניים שהביטוי הראשון שלה הוא ראיית לילה ירודה, משם לצמצום שדה הראייה - שעלולה להתדרדר עד לעיוורון", הסביר. "לפני שנה התרופה היתה מועמדת לסל התרופות וקיבלה את אותו הדירוג, אבל היא נפלה ברגע האחרון. העלות היא 850 אלף דולר לטיפול חד-פעמי. זה הופך אנשים שבדרך ודאית לעיוורון - לאנשים רואים. הצלחנו להנגיש את הטיפול לשני חולים בישראל שטופלו, ומדווחים על שיפור ניכר בראייה שלהם. המטרה שלנו היא שהתרופה תכנס השנה לסל. לנו ידוע לפחות על עוד חמישה-שישה אנשים שהטיפול מתאים להם, בהם שלושה ילדים".
הטיפול בדלקת המפרקים - שהוגדר פחות חשוב
גאוט היא דלקת מפרקים כרונית קשה הנובעת משיבוש מטבולי בגוף, המתבטא בעלייה ברמת חומצה אורית בדם. במצב תקין, מופרשת החומצה בדרכי השתן, אולם ייצור מוגבר או פינוי מופחת שלה מהגוף גורמים לעליה בריכוז של החומצה בדם ובשל כך עלולים להתגבש גבישים ששוקעים ברקמות גוף שונות ובאזורי המפרקים, בפרט אלה שבכפות הרגליים והידיים. הגבישים שוקעים במפרקים הדבר גורם להתקפי כאב חדים ובלתי נסבלים המלווים בנפיחויות ואדמומיות, שעלולים להמשך מספר ימים. מעבר להתקפי הכאב שמתרחשים אחת לכמה זמן, הצטברות חומצת השתן עלולה לגרום לנזקים מתמשכים דוגמת אבנים בכליה וגושים מתחת לעור, בעצם ובסחוס, אשר מכונים טופי, ומביאים לשחיקה של העצם, עיוות ונזק במפרק ובעצם.
מופע קיצוני של גאוט כולל התקפים חוזרים של דלקת מפרקים חריפה שהמיקום השכיח ביותר שלה הוא בבהונות הרגליים אך היא מתפשטת למפרקים רבים נוספים, אבנים בדרכי השתן ושקיעת קריסטלים ברקמות. ההתקף מגיע לשיאו תוך 12-24 שעות, ועשוי להימשך כמה ימים עד שבועיים.
התכשיר KRYSTEXXA מבוסס על אנזים הניתן בעירוי תוך ורידי אחת לשבועיים. האנזים פועל על החומצה האורית והופך אותה למולקולה המסולקת בקלות דרך השתן. התוצאה היא צניחה דרמטית ומהירה ברמות חומצה אורית בדם, ושמירה על רמה נמוכה זו לאורך זמן. טיפול עקבי ב-KRYSTEXXA מוביל לירידה בתדירות ההתקפים, עד להיעלמות הדרגתית של סימני המחלה. התרופה מבוססת על טכנולוגיה מתקדמת מכיוון שהיא מכילה אנזים ייחודי המסוגל לפרק את החומצה האורית.
הטיפול ב-KRYSTEXXA ניתן כקו שלישי כשהחולה עמיד או בשל כישלון טיפולי בתכשירים הקיימים, גם כשהם ניתנים במינון הגבוה ביותר. רמות גבוהות באופן כרוני של חומצה אורית נמצאו קשורות בטווח רחב של מחלות מסכנות חיים, ביניהן מחלות לב וכלי דם, לחץ דם גבוה, סוכרת ופגיעה במאזן השומנים בדם. מסיבה זו הטיפול ב-KRYSTEXXA עשוי למנוע סיבוכים רפואיים משניים המקצרים את תוחלת החיים. השנה דורגה התרופה כ-B6, ואם הערעור שיוגש לגביה לא יתקבל - היא לא תעבור לשלב הבא בדיונים.
אמנון פלדמן, פסנתרן ומורה לפסנתר ולפיתוח קול, גילה את המחלה בגיל 21. "הייתי באמצע הופעה, ופתאום התנפחה לי היד", אמר. "המרפק התנפח בצורה ענקית תוך דקות ספורות, וכשהלכתי לרופא הודיעו לי שאחרי בדיקות מצאו לי גאוט. כיום אני בן 75, ומאז אני כל הזמן סובל. הדבר היחיד שבאמת עוזר זו התרופה הזו. הגעתי למצב שלא יכלתי ללכת, זחלתי לשירותים, ואני לא מגזים".
"התרופה הזו ממש עוזרת", הוסיף. "זה לוקח קצת זמן עד שזה מתחיל לעבוד, אבל כשזה מתחיל לעבוד זה מוריד את הסבל ברמות שאין לתאר. הייתי המון פעמים במשך החיים בבתי חולים בגלל המחלה, ולמרות שהייתי בארצות הברית כל השנים, הם לא הבינו שהמחלה הזו מתנהגת כמו כל המחלות האחרות. קיבלתי התקפות בצוואר ובכל מיני חלקים בגוף שלא מקבלים את זה. תמיד חשבו שיש לי משהו אחר, והכניסו אותי לבית החולים ושחררו אותי. לאף אחד לא היה פתרון".
פלדמן ביקש לפנות בדבריו לחברי הוועדה. "זה נורא חבל שלא מאשרים את התרופה הזאת. אני יודע שזו תרופה מאוד יקרה, סביב 45 אלף שקלים לטיפול, זה הון תועפות. אבל זה עוזר. לי, חוץ מהתרופה הזו, לא היה שום דבר שעזר. זה מתסכל אותי מאוד שצעירים לא יכולים לקבל את הטיפול הזה. הייתי רוצה שזה יהיה יותר עממי, ישראלים הם שהמציאו את התרופה. הייתי אומר לוועדת הסל שזה חבל לגרום לאנשים לעבור כאלה עינויים. אין להם מושג איזו מחלה איומה זו, מה הם הכאבים ואיך זה משבית את הבן אדם. אין לנו שום איכות חיים כשזה מגיע לרמות כאלה. אם היה אפשר לעזור לציבור לקבל את התרופה הזו זה היה מציל המון אנשים. סוף סוף יש משהו שעוזר, אז צריך למצוא דרך להשאיר את זה".