הדרך מהגן לתרופה היא ארוכה ויקרה

ltpgt
ltbgt
בן הירשלר
lt/bgt
המדע סימן אבן דרך נוספת עם פרסומו הראשון של התיאור הגנום האנושי הראשון, אולם הדרך לעידן חדש של תרופות מבוססות גנטיקה היא ארוכה ויקרה משסברו כולם תחילה.
lt/pgt

ltpgt
מעטים מטילים ספק בכך שמיפוי 3.1 מיליארד האותיות ב"ספר המתכונים" שקובע את כל תכונות האנוש, ישנה בסופו של דבר את פני הרפואה.
lt/pgt

ltpgt
התרופות של היום מכוונות לטפל ב-483 מטרות ביולוגיות. מיפוי הגן האנושי עשוי להניב 5,000 מטרות נוספות או יותר, לפי המדענים, אף אם רק מיעוטם של 40-30 אלף הגנים, שלפי המחקר החדש מרכיבים את הגוף האנושי, יהיו מטרות לתרופות.
lt/pgt

ltpgt
תגלית זו נושאת בחובה הבטחה לתרופות וטיפולים חדשים לבעיות קשות כמו מחלות לב, אלצהיימר וסרטן.
lt/pgt

ltpgt
אולם ההשפעה המיידית על תעשיית התרופות המגלגלת 300 מיליארד דולר לשנה, תהיה גידול בעלויות ולא פתיחת מכרה זהב של רווחים, כך לפי מחקר חדש של בנק ההשקעות ליהמן ברדרס וחברת הייעוץ מקינסי.
ltbrgt
lt/bgtעלות הכשלונותltbgt
איאן סמית, אנליסט של ליהמן בלונדון, אמר שהעלות הממוצעת של הבאת תרופה חדשה לשוק, כולל עלות כשלונות - תוכפל. קרוב לוודאי, מ-800 מיליון דולר בשנת 2000, ל-1.6 מיליארד דולר ב-2005, זאת לפני שתצנח למיליארד דולר ב-2010.
lt/pgt

ltpgt
הסיבה פשוטה - במהלך השנים הקרובות תעבוד תעשיית התרופות על אחוז גבוה יותר של נושאים לטיפול תרופתי, ואלה, על פי הגדרה, יהיו בעלי שיעור כישלון גבוה יותר מאשר תרופות קונוונציונליות ההולכות בדרכם של מוצרים מבוססים.
lt/pgt

ltpgt
מי שמצפה לזינוק אדיר בטווח הקרוב בפריון של תעשיית התרופות, ולגאות באישורי תרופות חדשות, צפוי להתאכזב.
lt/pgt

ltpgt
"מחקר גנטי וטכנולוגיות שייגזרו ממנו, יובילו להרבה יותר הזדמנויות לגילוי תרופות ופיתוחן, אך התקופה הקרובה תהיה תקופת עיכול עבור התעשייה, שתצטרך ללמוד את הדרך מהגנים אל מטרות התרופות", אמר סמית.
ltbrgt
lt/bgtקבועי זמן ממושכיםltbgt
לפני שנה, מחקר גנטי היה אחד התחומים החמים ביותר עבור משקיעים המחפשים את "הדבר הגדול הבא" בטכנולוגיה, בימים של מות בועת האינטרנט.
lt/pgt

ltpgt
מאז, השוק חזר אל הקרקע בחבטה. מניות של סלרה, חברת המחקר הגנטי שנוסדה על ידי המדען קרייג ונטר והובילה מיפוי הגן האנושי, הגיעה לשיא של 275 דולר בפברואר הקודם, ועתה נסחרת בסביבות 45 דולר.
lt/pgt

ltpgt
חברת deCODE Genetics האיסלנדית, שהוקמה במטרה לחקור את מורשת הגנים הייחודית של איסלנד, צנחה מ-30 דולר באוגוסט ל-9 דולרים.
lt/pgt

ltpgt
"השוק רץ קדימה מהר מדי בטירוף הגנטיקה", אמר טים וילסון, אנליסט ביוטכנולוגיה של בר סטרנס.
lt/pgt

ltpgt
"בטווח הארוך - ואני מדבר על עשורים - הגנום האנושי ישנה את פני החברה, שלא לדבר על שירותי הבריאות. מה שכולם שוכחים הוא קבועי הזמן הענקיים. מגילוי של גן ועד הגעה לתרופה, נדרשות יותר מ-10 שנים, ואין ירידה בסיכון לכישלון".
ltbrgt
lt/bgtעובדים על זהltbgt
העבודה על תרופות המתמקדות בגנים מסוימים מתנהלת מאז שנות ה-90 המוקדמות, גם ללא הידע השלם. אולם רק עכשיו עבודה זו מתחילה להניב תוצאות.
lt/pgt

ltpgt
חברות כמו Human Genome Sciences ו-Antibody Technology צפויות להתחיל בניסויים קליניים עוד השנה. הן יבדקו תרופה גנטית המיועדת לעזור לאנשים הסובלים מבעיות במערכת החיסונית.
lt/pgt

ltpgt
אולם חברות התרופות הגדולות עדיין לא הצליחו להפיק תרופות מולקולות קטנות מהמחקרים הגנטיים. מוצרי מולקולות קטנות, בניגוד לתרופות חלבוניות, הן "הגביע הקדוש" של ממציאי התרופות, כיוון שאפשר לתת אותן כטבליות ולא בהזרקה.
ltbrgt
lt/bgtחזון של תרופותltbgt
לפרנסיס קולינס, ראש מכון מחקר הגנום האנושי הלאומי (NHGRI), המוביל את פרויקט הגנום האנושי הממומן על ידי הציבור, יש חזון של תרופות מהונדסות המבוססות על מחקר גנטי, שיטפלו בשורש הבעיה במקום בתסמינים של מחלות קשות רבות - אחרי שנת 2020.
lt/pgt

ltpgt
עשר שנים לפני כן, לפי החזון, המדע יוכל להפיק בדיקות שינבאו לפחות תריסר מחלות נפוצות בהן משחק המבנה הגנטי חלק - כמו סכרת ומחלות לב - ויאפשרו לרופאים לרשום תרופות בצורה מדויקת יותר.
lt/pgt

ltpgt
ביל קאסטל, מנכ"ל חברת הביוטכנולוגיה נייקומד אמרשהם, רואה הקבלה לתחילתה של תעשיית הביוטכנולוגיה לפני 20 שנה. הכסף האמיתי התחיל לזרום רק ב-1996.
lt/pgt

ltpgt
"המחקר הגנטי יהיה בעל השפעה רצינית על שירותי הבריאות ויוביל לעידן חדש של תרופות מותאמות אישית - אך זה לא יקרה בין לילה", אמר קאסטל.
lt/pgt