התרופה שתשנה את כללי המשחק בטיפול ביתר לחץ דם ריאתי

מחקר בינלאומי פורץ דרך הוביל להפסקה מוקדמת בשל תוצאות דרמטיות. התרופה סוטטרספט, שכבר זמינה בישראל, מביאה לשיפור חסר תקדים באחת המחלות הקטלניות ביותר

בעולם הרפואה לא קורה לעיתים קרובות שמחקר קליני נפסק מוקדם - ולא בגלל בעיות בטיחות או כישלון, אלא בגלל הצלחה מסחררת. אך זה בדיוק מה שקרה עם מחקר שניתח את השפעת התרופה סוטטרספט על חולים הסובלים מיתר לחץ דם ריאתי עורקי (PAH) - מחלה קשה, נדירה וחשוכת מרפא.

המחקר כלל 172 חולים במצב מתקדם - רבים מהם על סף השתלת ריאה. התוצאות היו חד-משמעיות: ירידה של 76% באירועים קריטיים כגון תמותה, השתלות ריאה ואשפוזים. בקבוצת החולים שקיבלו את התרופה, רק 17% חוו החמרה או מוות - לעומת 54% בקבוצת הפלצבו. נתוני האשפוזים היו אף קיצוניים יותר: 9% בלבד לעומת 50%.

"אנחנו מדברים על שינוי פרדיגמה", אומר פרופ' יוחאי אדיר, מנהל מערך הריאות בבית החולים כרמל ובקהילה של שירותי בריאות כללית במחוז חיפה-גליל. "לראשונה, יש לנו תרופה שפועלת על הבסיס הפתולוגי של המחלה ולא רק על הסימפטומים. זה שונה לגמרי ממה שהכרנו עד היום".

לדבריו, עד היום טיפלו הרופאים בתוצאה של המחלה - הצרות של כלי הדם הריאתיים - אך לא במנגנון שגורם לה. "סוטטרספט חוסמת את הפעולה של חלבונים שגורמים לשגשוג תאים בדופן כלי הדם, ומחזירה איזון ביולוגי טבעי. זה דומה לבנייה מחדש של מערכת הצנרת בגוף. החולים מרוויחים לא רק שיפור זמני - אלא שינוי מהותי במהות המחלה".

במרכז הרפואי של פרופ' אדיר, קיבלו חמישה חולים את סוטטרספט במסגרת המחקר - שלושה מהם היו ברשימת המתנה להשתלת ריאה. "אחרי חודשים בודדים של טיפול, הם הוסרו מהרשימה", הוא מספר. "הם חזרו לתפקוד רגיל - עובדים, הולכים, נושמים. אחד מהם אמר לי: 'פעם ראשונה בחיים שאני קם בלי לחשוב על הנשימה שלי'".

יתר לחץ דם ריאתי עורקי היא מחלה בה עורקי הריאה נעשים צרים עקב התרבות חריגה של תאים, מה שמוביל לעלייה בלחץ הדם הריאתי, עומס על הלב הימני, ולבסוף לאי ספיקת לב. המחלה שכיחה בעיקר בקרב נשים צעירות בגילאי 30-40. שיעור התמותה תוך חמש שנים מהאבחון - עומד על כ-43%.

החדשות הטובות אינן רק למטופלים ולבני משפחותיהם - אלא גם למערכת הבריאות. ניתוחים להשתלת ריאה הם יקרים, מסובכים ודורשים משאבים עצומים. כל חולה שמצליח להימנע מהשתלה - משחרר תקנים, תקציבים וצוותים רפואיים.

"יש כאן לא רק מהפכה קלינית, אלא גם השפעה מערכתית", מציין פרופ' אדיר. "תרופה שיכולה למנוע אשפוזים והשתלות - משנה את האיזון הכלכלי והניהולי של מערך הרפואה הפנימית, הקרדיולוגיה והרפואה הקהילתית".

ועדת סל התרופות בישראל הבינה את הפוטנציאל והכניסה את סוטטרספט לסל במסגרת דיוניה האחרונים. המשמעות: חולים הזכאים לטיפול יכולים כעת לקבל אותו דרך כל קופות החולים - ללא תשלום נוסף.

למרות ההתלהבות, הקהילה הרפואית מדגישה כי מדובר בתחילתה של דרך. "זה לא 100% הצלחה", מבהיר פרופ' אדיר. "יש עדיין חולים שלא מגיבים, ויש צורך במחקרי המשך. אבל זו התחלה של עידן חדש. אני מאמין שבעתיד נוכל להשתמש בתרופות כאלה לא רק למנוע מוות - אלא גם למנוע את ההידרדרות מראש".

לדבריו, סוטטרספט היא רק הסנונית הראשונה: "כבר עכשיו נמצאות בפיתוח תרופות נוספות שמבוססות על עקרונות דומים. המטרה שלנו - לרפא, לא רק להאריך חיים".