בצל מגיפת הקורונה, ייפתחו בקרוב דיוני ועדת סל התרופות לשנת 2022. בין התרופות שהוגשו לסל, נמצאת התרופה הישראלית היחידה למחלת ריאות נדירה הנגרמת לרוב מעישון. התרופה, המופקת מפלזמה של אנשים בריאים, ואושרה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) ומשרד הבריאות - מפחיתה את הצורך בהשתלת ריאות. עלות הכנסתה לסל לכלל החולים הזקוקים לה מוערכת בארבעה מיליון שקל בלבד.
הגורם העיקרי למחלת ריאות חסימתית כרונית, הנקראת גם COPD, הוא עישון כבד, אולם בקרב חלק קטן מהחולים (1%-3%), המחלה נגרמת ממחסור גנטי בחלבון חיוני הנקרא אלפא 1, שתפקידו להגן על הריאות מפני נזקים וזיהומים. בחולים אלו מתרחש תהליך מתמשך ובלתי הפיך של הרס רקמת הריאות, כבר מגיל צעיר יחסית. אבחון של המחסור בחלבון נקבע באמצעות סדרת בדיקות, לרבות בדיקה גנטית.
על פי הערכה, המחלה פוגעת באחד מכל אלפיים עד חמשת אלפים ישראלים, בעיקרם ממוצא אירופי, ומובילה להתפתחות תסמינים בגיל צעיר יחסית, הדומים לתסמיני עישון כבד של שנים רבות. על פי המלצת ארגון הבריאות העולמי (ה-WHO), על חולים המאובחנים עם מחלת ריאות חסימתית להיבדק לאפשרות של נוכחות המחלה הגנטית, המכונה גם AAT, הנחשבת למחלה נדירה העוברת בתורשה. להמלצה שותפים גם איגוד רופאי הריאות האמריקאי, איגוד רופאי הריאות האירופאי וכן האיגוד הישראלי לרפואת ריאות.
התסמינים הראשונים של מחלת הריאות הנדירה מופיעים בדרך כלל בין גילאי 50-20, וכוללים קוצר נשימה לאחר פעילות גופנית קלה, יכולת מופחתת לעסוק בפעילות גופנית, צפצופים בנשימה ושיעול. תסמינים אחרים עשויים לכלול גם ירידה במשקל, זיהומים חוזרים במערכת הנשימה, עייפות, אלרגיות לאורך כל השנה, הצטננויות חוזרות, דלקות ריאה וברונכיטיס.
הטיפול היחיד בארץ למחלה הוא פריצת דרך כחול לבן, שפותחה על ידי חברת התרופות הישראלית קמהדע, המייצרת אותה במפעל בקיבוץ בית קמה שבנגב. התרופה, שנקראת גלאסיה, מופקת מפלזמה של אנשים בריאים וכבר אושרה על ידי ה-FDA וכן את אישור משרד הבריאות. מחסור גנטי בחלבון גורם למחלות נוספות, לדוגמא מחלת כבד קשה שנגרמת עקב הצטברות פתולוגית של החלבון הפגום בתאי הכבד. במקרים נדירים ביותר, התופעה גורמת לשורה של מחלות נוספות, לרבות מחלת עור מסוג פניקוליטיס (דלקת של שכבת שומן תת עורית) ודלקתיות בכלי הדם (וסקוליטיס).
גלאסיה ניתנת כעירוי תוך ורידי פעם בשבוע, ופועלת בצורה של השלמת חסר החלבון בגוף ממקור חיצוני, המגיע כאמור מפלזמה של אנשים בריאים, במטרה להעלות את רמות החלבון החיוני במחזור הדם ובריאותיהם של החולים. מטרת טיפול ההשלמה היא לבלום את התקדמות מחלת הריאות, להפחית את הצורך בהשתלת ריאות - ובטווח ארוך אף להעלות באופן משמעותי את תוחלת החיים.
עלות הכנסתה לסל היא כארבעה מיליון שקלים עבור פחות מ-15 חולי ריאות קשים הזקוקים לה. ההחלטה תתקבל על ידי הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות (סל התרופות) לשנת 2022, על בסיס מחקרים מדעיים ארוכי טווח שהוגשו על ידי קמהדע.
קמהדע היא חברת תרופות ישראלית ציבורית המתמחה בפיתוח תרופות מצילות חיים, המבוססות על חלבונים המופקים מפלזמה אנושית. החברה הגישה לסל הבריאות כמה תרופות נוספות מלבד גלאסיה, בהן למזיד - תרופה למחלה מטבולית נדירה מאוד בשם אלפא מנוסידוזיס, וכן מגלוטקט - המיועדת לטיפול מניעתי ומאריך חיים נגד נגיף הציטומגלו (CMV), שעלול להתפרץ בקרב מושתלי איברים עקב דיכוי המערכת החיסונית לאחר ההשתלה.
כמו כן, מפתחת קמהדע בשיתוף משרד הבריאות תכשיר נוגדנים כחול לבן נגד נגיף הקורונה, המופק מפלזמה של מחלימים ומיועד לטיפול בחולי קורונה. בנוסף, קמהדע החלה לאחרונה לייבא מכשיר חדשני לשימוש ביתי הנקרא אירוביקה, המאפשר לבצע פיזיותרפיה נשימתית באמצעות רטט לפינוי ליחה ללא תרופות למחלימי קורונה וחולי ריאות. בימים אלו, משיקה החברה גם תרופה חדשה לאלרגיה הנקראת רופפין, ומשיקה מחדש זריקה לסרטן הערמונית בשם אליגארד. בין יתר פעילויותיה, החברה מייצרת ומספקת למשרד הבריאות נסיוב נגד ארס הנחשים הארסיים הנפוצים בארץ, צפע ואפעה, המופץ בהצלחה מזה כעשור לכל חדרי המיון בבתי חולים בארץ.