פרוייקט הגנום: הסוף לעיוורון?

האם בקרוב תהיה תרופה למחלות גנטיות שמובילות לעיוורון? סטיבן הווארט, צעיר בן 18 בעל מחלת עיוורון נדירה, התלוצץ עם רופאיו לאחר שהשכיל לנווט עצמו במבוך מורכב, וזאת בתום טיפול גנטי ניסיוני בלונדון. כך דווח היום (שני) ב"גארדיאן".

הווארט סובל ממחלה בה חולה צעיר אחד מכל 80 אלף בריטיים. בקרב החולים, גן פגום הורס את הקרנית בהדרגה, כך שבסוף שנות העשרים החולים נותרים לרוב עיוורים לחלוטין. הווארט ושני חולים נוספים במחלה התנדבו לטיפול ייחודי. בתום הטיפול שעברו, היה הווארט מסוגל לראות בתנאים חשוכים פי מאה מאלה שיכול היה קודם לכן.

הטיפול הייחודי בשלושת המתנדבים כלל השתלה של וירוס לא מזיק, שנשא עותק בריא של הגן הפגום, לכל אחת מעיניהם. אולם, שניים משלושת המתנדבים לא זכו לשיפור בראייה. אם הטיפול יוכח כיעיל, הוא עשוי לעורר מהפכה בטיפול בלפחות 100 מחלות עיוורון תורשתיות, שפוגעות בעשרות אלפי אנשים רק בבריטניה.

"זו אבן דרך בדרכנו לפיתוח תרופה עבור אנשים שלא היו יכולים לקוות לדבר עד היום", אמר רובין אלי, ראש קבוצת המחקר. "אם הכל יהיה כשורה, בעוד שנתיים או שלוש הטיפול עשוי להיות מאושר בבתי חולים ומרפאות".