מחקר: 84% הצלחה לתרופה חדשה שתוריד את הצורך בהשתלת כליה וכבד בילדים

המחקר, שנערך במרכז הרפואי שערי צדק, מצא שהתרופה מורידה יצור אבני כליה. התרופה נותנת פתרון למחלה תורשתית נדירה, ששכיחה יותר בישראל, ושבצורתה הקשה ביותר יכולה להוביל לאי-ספיקת כליות סופנית כבר בשנה הראשונה בחיי התינוק. "פריצת דרך, טיפול מוקדם ייתר דיאליזה"

התרופה תוריד את הצורך בהשתלת כליה וכבד בילדים (צילום: פלאש 90, הדס פרוש)

מחקר חדש שבוצע בהובלת פרופ' יעקב פרישברג, מנהל המכון לנפרולוגיה של הילד במרכז הרפואי שערי צדק, בדק תרופה חדשה בטכנולוגיית עיכוב RNA, שמורידה יצור אבני כליה בילדים, צפויה להוריד את אחוז הילדים הזקוקים להשתלת כליה והשתלת כבד. התרופה הניסיונית הראתה שיעור הצלחה של 84% מהנבדקים בתום שישה חודשי טיפול.

התרופה נותנת פתרון למחלה התורשתית "היפראוקסלוריה ראשונית", שגורמת ליצור מוגבר של אוקסלט, חומר שגורם ליצירת אבני כליה, להסתיידות של הכליות ולהדרדרות לאי-ספיקת כליות סופנית. מחלה זו נדירה באירופה ובארה"ב, אך בישראל היא שכיחה פי 30-10 אחוזים. בצורתה הקשה ביותר, שהיא שכיחה יחסית בארץ, עלולה המחלה לגרום לאי-ספיקת כליות סופנית כבר בשנה הראשונה בחיי התינוק ואף לתמותה. הטיפול המוכר היחיד הוא טיפול יומי בדיאליזה בבית החולים ובהמשך, השתלה משולבת של כבד וכליה.

"טיפול גנטי עשוי היה תאורטית להוות פתרון הולם. אולם, במחלה זו לא די להעלות במעט את הפעילות האנזימטית: גם לו הצלחנו לאכלס שליש מרקמת הכבד באנזים תקין, שני השלישים הנותרים היו ממשיכים להפריש כמויות אדירות של אוקסלט". מסביר פרופ' פרישברג.

אחוזי הצלחה מרשימים לתרופה. מוביל המחקר, פרופ' פרישברג (צילום: אתר רשמי, דוברות שערי צדק)

הפתרון שנמצא היה לרתום את המנגנון הפיזיולוגי כ-RNA interference. התרופה מבוססת על מולקולת RNA, שעברה שינוי הורמונלי המביא לייצובו וכן מנגנון המנתב אותו לתוך הכבד, שם נמצאת המערכת האחראית למחלה. "אחת המטרות שנשקלו הייתה לעכב את ביטוי החומר הגנטי המקודד את האנזים האחראי ליצירת גליאוקסילאט, שכמות גדולה שלו מביאה ליצירת אוקסלט".

המכון לנפרולוגיה של הילד בשערי צדק הוא המרכז השלישוני הגדול בארץ לטיפול בילדים הסובלים מאי-ספיקת כליות סופנית ונדרשים לטיפול בדיאליזה. בית החולים נבחר לביצוע המחקר בארץ, לבחינת יעילותה של התרופה בילדים והתוצאות מעודדות.

"התקווה היא שטיפול מוקדם ימנע הדרדרות בתפקוד הכלייתי"

בהמשך לשלב השני של המחקר, שכלל 20 חולים במחלה ברחבי העולם, חמישה מהם בשערי צדק, והצביע על יעילות התרופה בהפחתת הפרשת האוקסלט בשתן - תוכנן גם השלב השלישי. במחקר השתתפו 39 חולים מעל גיל שש, שמחלתם אושרה גנטית והם סבלו ממחלת כליות כרונית מתונה.

הנבדקים חולקו לשתי קבוצות: 13 משתתפים קיבלו זריקת דמה ו-26 את התרופה האמיתית. בתום ששת החודשים הראשונים, החלו המטופלים בתרופת הדמה לקבל את תרופת הניסוי. התרופה "Lumasiran" ניתנה בזריקה תת-עורית אחת לחודש בשלושת החודשים הראשונים, ובהמשך אחת לשלושה חודשים.

עוד בוואלה!

ישראל תשבור היום שיא עולמי של אלף תרומות כליה בעשור. זה סיפורן של 3 מהן

לכתבה המלאה

הממצא החשוב ביותר הוא ירידה מאוד משמעותית בריכוז האוקסלט בשתן. 84% מהמטופלים השיגו רמות תקינות או רק מעט מוגברות של אוקסלט בשתן כבר בתום שישה חודשי טיפול, בעוד שאף לא אחד ממקבלי הפלסבו השיג תוצאה דומה.

בתוך כך, היה רמז לירידה באירועי יצירת אבני כליה ושיפור בהסתיידות הכליות, והתפקוד הכלייתי נותר שמור. התרופה נמצאה בטוחה כשתופעת הלוואי היחידה הקשורה לטיפול, הייתה תגובה קלה (כאב, נפיחות או אדמומיות) במקום ההזרקה שחלפה תוך שעות ספורות.

"בינתיים מצטברים נתונים שהתרופה יעילה ובטוחה גם בילדים בגילאי 6-0, בניסיון הראשון להשתמש בטכנולוגיה זו בילדים צעירים. במקביל, נעשה ניסוי בחולים המטופלים בדיאליזה. זו בהחלט פריצת דרך בטיפול במחלה עם תחלואה קשה ותמותה גבוהה, תוך שימוש בטכנולוגיה פורצת דרך", אמר פרופ' פרישברג. "התקווה היא שטיפול מוקדם ימנע הדרדרות בתפקוד הכלייתי וייתר את הצורך בדיאליזה או בהשתלת כליה. בילדים המאובחנים כבר בשלב שנדרשים לטיפול יומי בדיאליזה, הטיפול ייתר את הצורך בהשתלת כבד".

טרם התפרסמו תגובות

הוסף תגובה חדשה

בשליחת תגובה אני מסכים/ה
    walla_ssr_page_has_been_loaded_successfully